전이성 방광암 최초 표적치료제 ‘발버사’ 희귀의약품 지정

첫 FGFR 인산화효소 저해 기전의 방광암 신약 ‘발버사’가 희귀의약품 명단에 올랐다.

식품의약품안전처는 희귀의약품 지정에 관한 규정에 따라 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품을 1일 공고했다.

얀센의 방광암치료제 ‘발버사(얼다피티닙)’가 254번째 희귀의약품으로 지정됐다. 이는 진행된 방광암에 대한 최초의 표적 치료제다.

FGFR 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자로서 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중 또는 이 후에 질병이 진행됐거나 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자가 그 대상이다.

이에 앞선 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)은 발버사에 대해 첫 FGFR(Fibroblast growth factor receptor) 인산화효소 저해제로 승인한 바 있다.

이에 따라 발버사는 세포 성장과 분화와 연관된 성장 인자 수용체들을 표적으로 하는 FGFR 차단제라는 계열의 약물 중 최초로 승인을 받은 약물이 됐다.

‘세르리포나제알파(주사제)’도 253번째 희귀의약품으로 지정됐다. 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍으로 인한 제2형 신경세포 세로이드 라이포푸스신증(CLN2) 적응증이 대상 질환이다.

252번째 희귀의약품은 로슈의 ‘엔트렉티닙(경구제)’가 지정됐다.

로슈는 최근 개최된 세계폐암학회와 유럽종양학회에서 ROS1 및 NTRK 유전자 변이를 표적하는 후보물질 ‘엔트렉티닙’의 임상 데이터를 발표하며 폐암 환자 개개인에게 최적화된 맞춤형 치료 옵션 제공을 위해 폐암 파이프라인을 확대해 가고 있다.

식약처는 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 대해 적응증을 명시했다.

노바티스의 2차 진행성 다발성경화증 치료제 ‘시포니모드(경구제)’도 251번째 희귀의약품에 올랐다.

현재 2차성 진행성 다발성경화증에 대한 치료 약물은 없다.

지난해 바젤대학 연구팀이 ‘란셋’지에 밝힌 1327명을 대상으로 한 임상시험 결과에 의하면 시포니모드 약물 사용 3개월 후 26%만이 다발성경화증이 악화돼 33%가 악화된 위약 투여시보다 효과가 현저하게 높지는 않지만 보다 효과적인 것으로 나타났다.

또 다발성경화증이 얼마나 진행되느냐를 측정하는데 사용되는 장애 표준측정법을 사용한 결과 위약을 사용한 사람에 비해 시포니모드를 사용한 사람들에서 팔 운동과 보행이 악화될 위험이 21% 더 낮은 것으로 확인됐다.

SCM생명과학의 급성 이식편대숙주질환에 대한 줄기세포치료제 ‘SCM-AGH(주사제)’는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

이는 표준치료(스테로이드) 불응성 만성 이식편대숙주반응 또는 병이 대상 질환이다.

SCM생명과학은 줄기세포치료제 개발에 자체 특허기술인 '층분리배양법'을 사용해 개발 중이다.

메디컬투데이 남연희 기자 ralph0407@mdtoday.co.kr

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