유전자 치료란

유전자 치료란

   최근의 눈부신 유전자 공학의 진보에 따라, 많은 병이 유전자 레벨의 이상에 의해 일으키게 된다고 하는 것을 알게되어 왔습니다. 병의 원인이 되고 있는『이상한 유전자』를 동정(동실물의 분류학상의 소속을 결정함)해, 대신에 인공적으로 만든『정상적인 유전자』를 외부에서 세포내에 보충해서 세포 본래의 기능을 회복시키는 것에 의해 병의 치료를 행한다고 하는 것이 유전자 치료의 사고방식입니다.

 

   세계에서 처음으로 사람에 대한 유전자 치료를 행하게 된 것은 1990년의 일입니다. 대상이 된 것은 ADA결손증이라는 병의 4살 여자아이었습니다. 이것은 태어나면서 ADA라고 하는 중요한 효소를 생산하는 유전자에 이상이 있기 때문에 정상인 ADA가 만들어지지 않고, 결과로서 중증의 면역 부전을 일으키는 병입니다. 미국 국립위생연구소의 의사단은 이 환자에게 정상의 ADA 생산 유전자를 투여해서 효과를 준 것입니다.
　ADA결손증과 같이, 몸에 필요한 효소를 생산하는 유전자에 태어나면서부터 이상이 있는 것 같은 병(선천성 대사이상증)은 정상인 유전자를 투여해서 효소를 보충하는 것만으로 치료 효과가 얻어지기 쉽기 때문에, 유전자 치료의 좋은 적응이라고 생각되어집니다.