스크랩 화이자, 혈우병 치료제 개발 중단… ‘48억’ 약가가 발목 잡았나

일본서도 허가 신청 취하   화이자가 FDA의 승인을 획득한 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'의 개발을 중단한다./그래픽=김민선 화이자가 혈우병 치료제 '베크베즈(성분명 피다나코진 엘라파보벡)'의 전 세계적 개발·상용화를 중단하겠다고 20일(미국시간) 발표했다. 높은 약가로 인해 환자와 의료진 수요가 적어서다. 화이자는 혈우병 시장에서 보유 중이던 모든 유전자치료제 라인업을 철수시켰으며, 향후 주 1회 피하주사제 상용화에 집중할 방침이다. ◇1회 주사로 끝나지만… 비싼 가격 때문에 약가에 수요 적어 베크베즈는 제9 혈액응고인자가 부족한 B형 혈우병 환자가 제9 혈액응고인자를 스스로 생산할 수 있도록 하는 1회성 유전자치료제다. 화이자가 FDA 승인을 얻은 최초의 유전자치료제로, 유럽에서는 '더벡틱스'라는 제품명으로 승인됐다. 1회성 치료제이기 때문에 일주일 또는 한 달마다 수차례 제9 혈액응고인자를 정맥 주사해야 하는 기존 치료법보다 편리하다고 평가됐다. 화이자는 표면적으로는 출혈성 질환에서 유전자치료제에 대한 관심이 크지 않다는 점을 베크베즈 개발 중단 이유로 꼽았으나, 실제로는 높은 약가가 발목을 잡은 것으로 보인다. 앞서 화이자는 작년 4월 FDA가 베크베즈를 허가할 당시 약가를 350만달러(한화 약 48억원)로 책정하겠다고 밝혔다. 이는 경쟁 약인 CSL베링의 '헴제닉스(성분명 에트라나코진 데자파보벡)'와 동일한 금액이며, 290만달러(한화 약 41억원)로 책정된 바이오마린 파마슈티컬의 A형 혈우병 유전자치료제 '록타비안(성분명 발록토코진 록사파보벡)'보다 높은 액수다. 미국 의료진들은 가격 외에도 유전자치료제에 사용된 유전자의 내구성에 대해서도 우려를 표한 것으로 알려졌다. ◇일본서도 신청 취하… 화이자 "힘파브지에 집중" 이로써 화이자는 사실상 혈우병 유전자치료제 시장에서 완전히 철수하게 됐다. 화이자는 작년 12월 말 상가모 테라퓨틱스와 협력해 개발 중이던 A형 혈우병 유전자치료제 후보물질인 '지록토코진 피텔파보벡'의 개발도 중단한 바 있다. 화이자는 오는 4월까지 지록토코진 피텔파보벡의 모든 개발·상용화 권리를 상가모에 반환할 예정이다. 화이자가 베크베즈의 전 세계적 개발 중단을 알리면서, 19일 열릴 예정이었던 일본 후생노동성에서의 허가 심의도 취소됐다. 화이자는 “회사 사정”으로 신청을 취하한 것으로 확인됐다. 구체적인 사유는 공개하지 않았으나, 회사 차원의 결정에 따라 베크베즈의 전 세계 개발·상용화를 중단하면서 일본에서의 허가 신청도 취하했다는 설명이다. 화이자는 향후 혈우병에서 유전자치료제 대신 주 1회 피하주사제 '힘파브지(성분명 마스터시맙)' 개발에 집중한다고 밝혔다. 힘파브지는 작년 10월과 11월 연달아 미국과 유럽에서 승인된 혈우병 신약으로, 12세 이상이면서 체중 35kg 이상인 중증 A·B형 혈우병 환자 모두 일상 출혈 예방요법으로 사용할 수 있다.  출처 : https://health.chosun.com/site/data/html_dir/2025/02/21/2025022102713.html

출처: 크리에이터 정관진 제1군단 원문보기 글쓴이: 니르바나